212.5美金（1221美金）

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• 1、1300万一针“史上最贵药”获批临床,这款药可以治疗哪些疾病?

1300万一针“史上最贵药”获批临床,这款药可以治疗哪些疾病?

据公布信息表明，诺华Zolgensma是全世界第一个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，海外标价215万美金（折算RMB约1358万余元），也被称作“史上最牛贵药物”，但是，Zolgensma只需注入一次就可以。现阶段，Zolgensma早已在全世界近40个国家和地区获准。

该药物可以是什么病？全球目前仅批准渤健、诺华、罗氏三款SMA治疗药物。SMA药物可以治疗常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，主要治疗新生婴幼儿发育迟缓、脊柱侧凸、关节挛缩、大脑控制不良、呼吸困难、蛙腿、身体无力等疾病。新生儿如果不尽快治疗，可能会导致运动功能逐渐减弱，进而影响生命安全。

Zolgensma是用来治疗脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy， SMA）的AAV基因药物。此前，同样是用来治疗脊髓性肌萎缩症的药物“诺西那生钠”从七十万元降到近万元一针就引起不少的关注，而这两种药都属于治疗同一种病的药物。

由于定价高达215万美元，有人质疑诺华威胁儿童生命。彭博曾在一份报告中指出，史上最贵药 在美国引起了两种完全不同的反应：批评者认为这是一种失控的定价行为；另一方面，一些支持者说，诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法，可以拯救绝望的家庭。

目前，治疗SMA脊肌萎缩症的药物已在全球近40个国家和地区获批，一生只需注射一次。从医保清单数据来看，这款药的价格从最初的70元降到了3万多，大大减轻了患者家属的经济负担。这种疾病早期诊断非常困难，容易误诊，导致患者病情延误。据统计，我国可能有近2 ~ 3万人患有这种疾病。

万一针“史上最贵药”获批临床 在新生儿中，SMA发病率为六千分之一至一万分之一，常规人群中，约每40人~50人就有1个是SMA致病基因携带者。2018年5月，SMA被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。